Генномодифицирующий гель - надежда детям-бабочкам. ( 1 фото )

Препарат для местной генной терапии тяжелой болезни кожи успешно прошёл третью фазу клинического испытания. С его использованием удалось залечить более 65 процентов ран на коже пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом в течение полугода, а само лечение прошло без серьезных побочных эффектов.
Больных с таким диагнозом еще называют людьми-«бабочками» за крайне хрупкую, хрупкую кожу: заболевание проявляется сильным шелушением кожи, образованием на ней пузырьков и язв. Это тяжелое и редкое генетическое заболевание, вызванное дефектом в гене COL7A1, который отвечает за критически важный для структурной целостности кожи коллаген 7 типа.
Ученые Стэнфордского университета и биотехнологической компании Krystal Biotech разработали для этого гель, доставляющий в клетки кожи правильный вариант гена. Вектором в геле выступил модифицированный и обезвреженный вирус простого герпеса 1 типа, штамм которого назвали B-VEC.

Подробнее - Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Крепкого здоровья!

Это отложенная запись