серповидноклеточная анемия. ( 1 фото )

8 декабря Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат lovocel для пациентов в возрасте 12 лет и старше с тяжелой серповидноклеточной анемией. Это уже второй препарат полученный методом редактирования генов. Для получения первого-exa-cel (Casgevy, Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics)-используют метод редактирования генов CRISPR, а lovo-cel получают путём модификации стволовых клеток и клеток-предшественников лентивирусным вектором BB305. После переливания и приживления геномодифицированных аутоклеток они начинают синтезировать в организме антисерповидный гемоглобин HbA T87Q.
Однократная инфузия геномодифицированных клеток в рамках исследования фазы 1/2 и фазы 3 была проведена 47 пациентам с тяжёлой формой серповидноклеточной анемии.
В среднем в течении 35,5 месяцев наблюдения были достигнуты стабильные уровни HbAT87Q.
В результате у 88% больных наблюдалось полное разрешение вазоокклюзионных явлений, а у 94%-не было серьезных вазоокклюзионных кризов.
А у пациентов с сохранившимися кризами отмечалось снижение частоты госпитализаций и количества дней пребывания в стационаре.
Таким образом, однократная инфузия геномодифицированных аутоклеток(преперат lovo-cel) больным с тяжёлой формой серповидноклеточной анемии привело к устойчивому производству HbA T87Q и почти полному разрешению кризов заболевания. Наблюдение за пациентами продолжается

Sickle Cell Gene Therapy 'Truly Transformative'

Крепкого здоровья!